वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के शेयरों में बुधवार के विस्तारित बाजार सत्र में 12% की गिरावट आई, जब फार्मा कंपनी ने अल्फा-814 एंटीट्रिप्सिन की कमी (एएटीडी) वाले रोगियों के इलाज के लिए अपने वीएक्स-1 के विकास को रोकने के निर्णय की घोषणा की, जो एक आनुवंशिक विकार है जो बढ़ रहा है। फेफड़े और लीवर की बीमारी का खतरा। वर्टेक्स (वीआरटीएक्स) ने कहा कि चरण 814 के अध्ययन में अब तक देखे गए वीएक्स-2 की सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक (पीके) प्रोफ़ाइल के आधार पर, कंपनी ने परीक्षण खुराक को रोकने का फैसला किया है और इसके विकास को बंद कर दिया जाएगा। अध्ययन से पीके डेटा के विश्लेषण से संकेत मिलता है कि प्राप्त एक्सपोज़र कम था और इसलिए वर्टेक्स ने निष्कर्ष निकाला कि लक्षित एक्सपोज़र स्तरों तक सुरक्षित रूप से पहुंचना संभव नहीं होगा। वर्टेक्स को सिस्टिक फाइब्रोसिस के उपचार में अग्रणी माना जाता है, एक आनुवंशिक बीमारी जो फेफड़ों, अग्न्याशय और अन्य अंगों को गंभीर रूप से प्रभावित कर सकती है। “लीवर एंजाइम की ऊंचाई के आधार पर, इस दृढ़ संकल्प के साथ कि हम सुरक्षित रूप से लक्षित जोखिम प्राप्त करने में सक्षम नहीं होंगे वर्टेक्स के मुख्य चिकित्सा अधिकारी कारमेन बोज़िक ने कहा, "VX-814 के स्तर के साथ, हम इस अणु का आगे विकास बंद कर रहे हैं।" “हम एएटीडी रोगियों और जांचकर्ताओं के आभारी हैं जिन्होंने वीएक्स-814 अध्ययन में भाग लिया और हम इस बीमारी के उपचार को बदलने के लिए प्रतिबद्ध हैं। हम एएटीडी के अंतर्निहित कारण को लक्षित करने वाले वीएक्स-864 और अन्य अणुओं के निरंतर नैदानिक अध्ययन के लिए तत्पर हैं। लगभग 2 रोगियों के यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित चरण 50 अध्ययन को वीएक्स- की सुरक्षा और पीके का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया था। 814, और खुराक के 814 दिनों में अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन के कार्यात्मक स्तर को बढ़ाने के लिए वीएक्स-28 की क्षमता। कई रोगियों में बढ़े हुए लीवर एंजाइम देखे गए। 4 रोगियों में, विभिन्न खुराकों का अध्ययन किया गया, सामान्य की ऊपरी सीमा से 8 गुना से अधिक की वृद्धि देखी गई। वर्टेक्स ने कहा कि कंपनी कम से कम एक अतिरिक्त अणु को आगे बढ़ाने के लक्ष्य के साथ अंतिम चरण के अनुसंधान में कई छोटे अणु सुधारकों को आगे बढ़ाना जारी रखेगी। 2021 में विकास। वीआरटीएक्स शेयरों में इस साल पहले ही 24% की बढ़ोतरी हो चुकी है, $307.38 के औसत विश्लेषक मूल्य लक्ष्य से संकेत मिलता है कि आगे 13% बढ़ोतरी की संभावना है। यह सतर्क रूप से आशावादी मध्यम खरीद विश्लेषक सर्वसम्मति के साथ है जो 11 खरीद और 5 होल्ड दिखा रहा है। मेरिल लिंच विश्लेषक ज्योफ मेचम ने $ 325 मूल्य लक्ष्य के साथ स्टॉक पर खरीद रेटिंग दोहराई, शेयर चाल प्रतिक्रिया को "अतिदेय" कहा। "खबर है कि वीएक्स -814 सुरक्षा चिंताओं के कारण परीक्षण को जल्दी रोक दिया गया था, यह निश्चित रूप से सिस्टिक फाइब्रोसिस के बाहर पाइपलाइन में विविधता लाने की रणनीति के लिए एक झटका है, "मैचैम ने निवेशकों को एक नोट में लिखा है।" इस तरह के अप्रत्याशित सुरक्षा मुद्दे, ”विश्लेषक ने कहा।
वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के शेयरों में बुधवार के विस्तारित बाजार सत्र में 12% की गिरावट आई, जब फार्मा कंपनी ने अल्फा-814 एंटीट्रिप्सिन की कमी (एएटीडी) वाले रोगियों के इलाज के लिए अपने वीएक्स-1 के विकास को रोकने के निर्णय की घोषणा की, जो एक आनुवंशिक विकार है जो बढ़ रहा है। फेफड़े और लीवर की बीमारी का खतरा। वर्टेक्स (वीआरटीएक्स) ने कहा कि चरण 814 के अध्ययन में अब तक देखे गए वीएक्स-2 की सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक (पीके) प्रोफ़ाइल के आधार पर, कंपनी ने परीक्षण खुराक को रोकने का फैसला किया है और इसके विकास को बंद कर दिया जाएगा। अध्ययन से पीके डेटा के विश्लेषण से संकेत मिलता है कि प्राप्त एक्सपोज़र कम था और इसलिए वर्टेक्स ने निष्कर्ष निकाला कि लक्षित एक्सपोज़र स्तरों तक सुरक्षित रूप से पहुंचना संभव नहीं होगा। वर्टेक्स को सिस्टिक फाइब्रोसिस के उपचार में अग्रणी माना जाता है, एक आनुवंशिक बीमारी जो फेफड़ों, अग्न्याशय और अन्य अंगों को गंभीर रूप से प्रभावित कर सकती है। “लीवर एंजाइम की ऊंचाई के आधार पर, इस दृढ़ संकल्प के साथ कि हम सुरक्षित रूप से लक्षित जोखिम प्राप्त करने में सक्षम नहीं होंगे वर्टेक्स के मुख्य चिकित्सा अधिकारी कारमेन बोज़िक ने कहा, "VX-814 के स्तर के साथ, हम इस अणु का आगे विकास बंद कर रहे हैं।" “हम एएटीडी रोगियों और जांचकर्ताओं के आभारी हैं जिन्होंने वीएक्स-814 अध्ययन में भाग लिया और हम इस बीमारी के उपचार को बदलने के लिए प्रतिबद्ध हैं। हम एएटीडी के अंतर्निहित कारण को लक्षित करने वाले वीएक्स-864 और अन्य अणुओं के निरंतर नैदानिक अध्ययन के लिए तत्पर हैं। लगभग 2 रोगियों के यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित चरण 50 अध्ययन को वीएक्स- की सुरक्षा और पीके का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया था। 814, और खुराक के 814 दिनों में अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन के कार्यात्मक स्तर को बढ़ाने के लिए वीएक्स-28 की क्षमता। कई रोगियों में बढ़े हुए लीवर एंजाइम देखे गए। 4 रोगियों में, विभिन्न खुराकों का अध्ययन किया गया, सामान्य की ऊपरी सीमा से 8 गुना से अधिक की वृद्धि देखी गई। वर्टेक्स ने कहा कि कंपनी कम से कम एक अतिरिक्त अणु को आगे बढ़ाने के लक्ष्य के साथ अंतिम चरण के अनुसंधान में कई छोटे अणु सुधारकों को आगे बढ़ाना जारी रखेगी। 2021 में विकास। वीआरटीएक्स शेयरों में इस साल पहले ही 24% की बढ़ोतरी हो चुकी है, $307.38 के औसत विश्लेषक मूल्य लक्ष्य से संकेत मिलता है कि आगे 13% बढ़ोतरी की संभावना है। यह सतर्क रूप से आशावादी मध्यम खरीद विश्लेषक सर्वसम्मति के साथ है जो 11 खरीद और 5 होल्ड दिखा रहा है। मेरिल लिंच विश्लेषक ज्योफ मेचम ने $ 325 मूल्य लक्ष्य के साथ स्टॉक पर खरीद रेटिंग दोहराई, शेयर चाल प्रतिक्रिया को "अतिदेय" कहा। "खबर है कि वीएक्स -814 सुरक्षा चिंताओं के कारण परीक्षण को जल्दी रोक दिया गया था, यह निश्चित रूप से सिस्टिक फाइब्रोसिस के बाहर पाइपलाइन में विविधता लाने की रणनीति के लिए एक झटका है, "मैचैम ने निवेशकों को एक नोट में लिखा है।" इस तरह के अप्रत्याशित सुरक्षा मुद्दे, ”विश्लेषक ने कहा।
,