11 महीने पहले, यू.एस खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने सॉलिड बायोसाइंसेज (एसएलडीबी) के "इग्नाइट डीएमडी" चरण I/II क्लिनिकल परीक्षण को बंद कर दिया, क्योंकि परीक्षण में शामिल युवा रोगियों में से एक को "गंभीर प्रतिकूल घटना" का सामना करना पड़ा। संबंधित रोगी के ठीक होने के बावजूद, किसी भी नए रोगी को ऐसी गंभीर प्रतिकूल घटनाओं का सामना नहीं करना पड़ा, और कंपनी एफडीए को "रोगी सुरक्षा में सुधार के लिए जानकारी और उपाय" और "विनिर्माण प्रक्रिया में सुधार से संबंधित डेटा" प्रदान कर रही थी, एफडीए ने परीक्षणों की अनुमति देने से इनकार कर दिया। जुलाई में फिर से शुरू करें, और सॉलिड बायोसाइंसेज से अपने परीक्षणों पर और भी अधिक जानकारी प्रदान करने के लिए कहा, और परीक्षणों को पटरी पर लाने के लिए प्रस्तावित सुरक्षा उपायों पर भी। तीन और महीने तेजी से आगे बढ़ाएं और - सफलता! गुरुवार को, सॉलिड बायोसाइंसेज ने पुष्टि की कि एफडीए ने अपने परीक्षणों पर "नैदानिक रोक हटा दी है", यह स्वीकार करते हुए कि कंपनी ने "सभी नैदानिक पकड़ संबंधी प्रश्नों को संतोषजनक ढंग से संबोधित किया है।" आगे बढ़ते हुए, कंपनी की योजना अधिकांश खाली वायरल कैप्सिड (प्रोटीन शेल जिसमें वायरल सामग्री होती है) को हटाने और इसके परीक्षणों में प्रवेश करने वाले बाल-रोगियों के अधिकतम वजन को 18 किलोग्राम तक सीमित करने की है, ताकि एसजीटी-001 के वायरल लोड को कम किया जा सके। थेरेपी जिससे रोगियों को अवगत कराया जाता है। जैसा कि नाम से पता चलता है, सॉलिड बायोसाइंसेज के इग्नाइट डीएमडी परीक्षणों का उद्देश्य डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के प्रभाव को धीमा करना या उलटना है, जो एक आनुवंशिक बीमारी है जो ज्यादातर दो वर्ष और उससे अधिक उम्र के युवा लड़कों में प्रगतिशील मांसपेशियों की गिरावट और कमजोरी का कारण बनती है (जो कम बताती है) परीक्षण प्रतिभागियों का अधिकतम वजन)। कंपनी की SGT-001 एक जीन थेरेपी है जो एक संशोधित वायरस को रोगी में इंजेक्ट करती है, जिसमें बीमारी का कारण बनने वाली समस्याओं को ठीक करने के लिए कोडित डीएनए होता है। कम से कम, सिद्धांत रूप में तो यही होना चाहिए। IGNITE DMD परीक्षणों को यह पता लगाने के लिए डिज़ाइन किया गया है कि क्या यह व्यवहार में काम करता है, और FDA के पुनर्विचार के लिए धन्यवाद, अब इन परीक्षणों को फिर से शुरू करने की अनुमति दी जाएगी - शायद 2021 की पहली तिमाही में। गुरुवार को एक नोट में, चार्डन विश्लेषक गबोला अमुसा ने पुष्टि की कि एफडीए का निर्णय 001 अरब डॉलर के वैश्विक बाजार अवसर को संबोधित करने की दिशा में एसजीटी-50 के विकास को "वापस रास्ते पर" लाता है। यदि अनुमोदित हो जाता है, तो उपचार केवल "अपेक्षाकृत कुछ" जीन थेरेपी में से एक होगा जिसे विश्व स्तर पर मानव उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया है, जिससे सॉलिड बायोसाइंसेज इस बाजार में अग्रणी स्थिति में आ जाएगी। और क्योंकि एसजीटी-001 जैसे जीन थेरेपी उत्पादों को "नवीन, जटिल और निर्माण में अपेक्षाकृत कठिन" माना जाता है, इसलिए प्रतिस्पर्धियों के लिए इस बाजार में प्रवेश की बाधाएं महत्वपूर्ण होंगी। विश्लेषक इसे "विशाल अवसर" के रूप में देखते हैं - एक नहीं जोखिम के बिना, लेकिन एक ऐसा, जो उपचार साबित होने पर, सॉलिड बायोसाइंसेज स्टॉक को $ 4 की वर्तमान कीमत से उठा सकता है और $ 12.50 या अधिक तक बदल सकता है। वैसे, यह नया मूल्य लक्ष्य एफडीए के गुरुवार के फैसले से पहले अमुसा द्वारा कंपनी के मूल्य के दोगुने से भी अधिक है, और मौजूदा स्तरों से 208% अधिक है। और वास्तव में, अमुसा का मानना है कि "प्रगति के साथ," उपचार "एसएलडीबी को हमारे $12.50 के अद्यतन मूल्य लक्ष्य से काफी आगे ले जा सकता है" - और बार-बार नोट करता है कि पिछले वर्षों में, सॉलिड बायोसाइंसेज का स्टॉक "$50/श से अधिक के उच्चतम स्तर" तक भी पहुंच गया था। इसका अर्थ यह है कि अंतिम परिणाम उससे भी अधिक हो सकता है जो वह आज बताने को तैयार है। (अमुसा का ट्रैक रिकॉर्ड देखने के लिए, यहां क्लिक करें) कुल मिलाकर, एसएलडीबी 2 "खरीदें" और 1 "होल्ड" रेटिंग के आधार पर, विश्लेषक सर्वसम्मति से मध्यम खरीद रेटिंग रखता है। शेयर $4.06 पर बिक रहे हैं, और $7.17 का औसत मूल्य लक्ष्य 79% तेजी की संभावना दर्शाता है। (टिपरैंक पर एसएलडीबी स्टॉक विश्लेषण देखें) आकर्षक वैल्यूएशन पर कारोबार करने वाले हेल्थकेयर शेयरों के लिए अच्छे विचार खोजने के लिए, टिपरैंक के खरीदने के लिए सर्वश्रेष्ठ स्टॉक पर जाएं, एक नया लॉन्च किया गया टूल जो टिपरैंक की सभी इक्विटी अंतर्दृष्टि को एकजुट करता है। अस्वीकरण: इस लेख में व्यक्त की गई राय हैं केवल चुनिंदा विश्लेषकों के। सामग्री का उपयोग केवल सूचना के उद्देश्यों के लिए किया जाना है।
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